Venclexta是一种新的以癌细胞存活蛋白为靶点的靶向药。海外医疗的研究发现，复发、耐药或无法耐受化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者使用该靶向药治疗有效，部分患者甚至达到完全缓解，急性髓细胞白血病治疗就选择出国看病最有效。
国外知名医院丹娜-法伯癌症研究所和MD安德森癌症中心的科学家通过一项单臂二期临床试验得到该海外医疗结果，并发表于美国癌症研究协会期刊《癌症发现》。
Venclexta（商品名为venetoclax）是一种BCL-2抑制剂，于今年4月份获得美国FDA批准，用于治疗某一特定类型的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。通过阻断存活蛋白BCL-2的活性，venclexta迫使癌细胞自我毁灭（即细胞凋亡），出国看病的患者可以享受到最先进的医疗过程。
“海外医疗的临床试验中，我们发现，即使是既往治疗中对高强度化疗没有反应的顽固性急性髓细胞白血病患者，却对BCL-2的选择性抑制作用异常敏感，甚至达到完全缓解的程度。”国外知名医院丹娜-法伯和哈佛医学院的Anthony Letai博士表示，“只需每日单剂量口服靶向药venetoclax就可以实现，这显示出BCL-2抑制剂对急性髓细胞的潜在临床益处。”Letai博士和来自MD安德森癌症中心的Marina Konopleva博士一同领导了这项临床试验，共纳入32位中值年龄为71岁的急性髓细胞白血病患者，其中26位患者接受了至少四周时间的治疗。
在该试验中，整体反应率为19%，其中两位患者达到完全缓解，四位患者完全缓解伴随血细胞计数不完全恢复(CRi)。在有反应的患者中，治疗时间中值为144.5天，完全缓解持续时间的中值为48天。全部患者由于癌症进展、不良反应或其他原因而终止治疗。
大部分患者没有达到临床反应的标准，而对于那些有反应的患者，反应时间通常不持久，Letai博士表示。尽管如此，该海外医疗试验结果仍然启发了一些靶向药与急性髓细胞白血病治疗中使用的其他药物相结合的的临床研究。与预期一致，不良反应包括恶心、腹泻及呕吐、发热性中性粒细胞减少症、低血钾症等。
“针对细胞凋亡的研究已经持续了几十年，一直以来，该领域的目标是将理论转化为实践，改善癌症患者的治疗。”Letai博士说。他和丹娜-法伯已故Stanley Korsmeyer博士开展了大量研究，为BCL-2抑制剂的发展奠定了牢固基础，同时也让众多出国看病的患者再一次看到了海外医疗的力量。
“急性髓细胞白血病亟需新的治疗方法，基于已发表的临床前研究，该类型癌症有可能是靶向药BCL-2抑制剂venetoclax的绝佳目标。” Letai博士表示。Venetoclax是对BCL-2具有极强亲和力和选择性作用的小分子，而BCL-2是在许多血液癌症中发挥作用的抑凋亡蛋白，Letai博士解释。BCL-2蛋白通过与让异常细胞自我毁灭的促凋亡蛋白结合，维持急性髓细胞白血病细胞的存活，而靶向药venetoclax可以与BCL-2结合，释放促凋亡蛋白，从而迫使急性髓细胞白血病细胞快速且不可逆转地走向细胞凋亡。
